Araştırmacılar, geleneksel CRISPR teknolojisinde kullanılan gen editörünün bölünmesinin, istenmeyen genom mutasyonlarına neden olma şansı önemli ölçüde daha az olan, açılıp kapatılabilen daha hassas bir araç oluşturduğunu keşfettiler. Yeni araçlarının, hastalığa neden olan mutasyonların yaklaşık yarısını potansiyel olarak düzeltebileceği düşünülüyor. Yeni yöntem ile hedef dışı düzenlemeleri yüzde 70’in üzerinde azaltıyor
Çalışmanın başyazarı Hongzhi Zeng, konuyla ilgili yaptığı açıklamada “Ekibimiz, gerektiğinde açılıp kapatılabilen, benzersiz bir güvenlik ve doğruluk düzeyi sağlayan çok daha gelişmiş bir versiyon oluşturmak için yola çıktı. Bu araç, genomumuzdaki hastalığa neden olan nokta mutasyonlarının neredeyse yarısını düzeltme potansiyeline sahip.” ifadelerine yer verdi.
Bir gen düzenleme yöntemi olan geleneksel CRISPR teknolojisi, kullanılırken hedef dışı istenmeyen bazı gen düzenlemelerine sebep olmakta. Geleneksel CRISPR, istenen bölgelerde nokta mutasyonları oluşturmak için ya bir adenin baz düzenleyici (ABE) ya da sitozin baz düzenleyici (CBE) kullanır. Araştırmacılar ABE’yi, iki ayrı proteine bölerek yeni bir araç geliştirdi. Böylece yeni bölünmüş gen düzenleme araçlarının, orijinal, bozulmamış ABE’den daha kısa bir süre aktif kalmanın yanı sıra faydaları olduğu tespit edildi.
Fareler üzerinde başarıyla test edilen araştırma ile ilgili Zeng, “Sağlam bir baz düzenleyici ile karşılaştırıldığında, bizim versiyonumuz hedef dışı düzenlemeleri yüzde 70’in üzerinde azaltıyor ve hedefe yönelik düzenlemelerin doğruluğunu artırıyor.” dedi.